Apa itu Cerdelga - quallustat dan untuk apa digunakan?
Cerdelga adalah ubat yang ditunjukkan untuk rawatan jangka panjang pesakit dewasa dengan penyakit Gaucher tipe 1. Penyakit Gaucher adalah gangguan yang diwarisi yang jarang berlaku di mana terdapat kekurangan enzim yang disebut glukokerebrosidase (juga disebut asam beta-glukosidase)., Yang di bawah keadaan normal memetabolismekan lemak yang disebut glukosilceramida (atau glukoserebrosida). Sekiranya tiada enzim, lemak disimpan di dalam badan, biasanya di hati, limpa dan tulang. Gejala khas penyakit ini: anemia (bilangan sel darah merah yang rendah), keletihan, kecenderungan lebam dan pendarahan, pembesaran limpa dan hati, sakit tulang dan patah tulang. Cerdelga digunakan pada pasien dengan penyakit Gaucher tipe 1, yang merupakan bentuk yang biasanya mempengaruhi hati, limpa dan tulang. Ia digunakan pada orang yang memetabolismekannya pada kadar normal (misalnya dalam metabolisme yang disebut 'menengah' atau 'luas') atau pada kadar yang lebih perlahan ('metabolisme lambat'). Oleh kerana bilangan pesakit dengan penyakit Gaucher rendah, penyakit ini dianggap 'jarang', dan Cerdelga ditetapkan sebagai 'ubat yatim' (ubat yang digunakan untuk penyakit jarang) pada 4 Disember 2007. Cerdelga mengandungi bahan aktif ellustat.
Bagaimana Cerdelga digunakan - quallustat?
Cerdelga boleh didapati dalam bentuk kapsul (84 mg) untuk diminum. Ubat ini hanya boleh didapati dengan resep dan rawatan harus dimulakan dan diawasi oleh doktor yang berpengalaman dalam pengurusan penyakit Gaucher. Sebelum memulakan rawatan dengan Cerdelga, ujian harus dilakukan untuk menentukan seberapa cepat ubat dimetabolisme di tubuh pesakit (iaitu untuk menentukan sama ada mereka metabolisme lemah, menengah atau luas). Ubat ini tidak boleh diberikan kepada pesakit yang memetabolismekannya pada kadar yang sangat tinggi (disebut "metabolis ultra cepat") atau kepada individu yang kemampuannya memetabolisme ubat tidak diketahui atau yang kadar metabolisme belum ditentukan dalam ujian tertentu. Dos Cerdelga yang disyorkan adalah satu kapsul dua kali sehari pada pesakit dengan "aktiviti metabolik dalam lingkungan normal" (metabolis menengah atau luas). Pada pesakit yang tubuhnya memetabolismekan ubat dengan perlahan (metaboliser lemah), dos yang disyorkan adalah satu kapsul sekali sehari. Untuk maklumat lebih lanjut, lihat risalah pakej.
Bagaimana Cerdelga - quallustat berfungsi?
Bahan aktif dalam Cerdelga, ellustat, berfungsi dengan menyekat tindakan enzim yang terlibat dalam pengeluaran glukosilceramida. Sejak pengumpulan zat berlemak ini pada organ seperti limpa, hati dan tulang bertanggungjawab untuk gejala penyakit Gaucher jenis 1 , mengurangkan pengeluarannya membantu mengehadkan pengumpulannya di organ-organ ini, yang oleh itu berfungsi lebih baik.
Apa faedah yang ditunjukkan Cerdelga - quallustat semasa kajian?
Cerdelga terbukti berkesan dalam rawatan penyakit Gaucher dalam dua kajian utama. Dalam kajian pertama, yang terutama melihat pengurangan ukuran limpa, 40 pesakit yang sebelumnya tidak dirawat dengan penyakit Gaucher tipe 1 ikut serta. purata penurunan saiz limpa sebanyak 28% berbanding dengan peningkatan 2% yang dilihat pada pesakit yang dirawat dengan plasebo (rawatan dummy) sembilan bulan selepas rawatan. Pesakit yang dirawat dengan Cerdelga juga menunjukkan peningkatan pada tanda-tanda penyakit lain, termasuk penurunan ukuran hati dan peningkatan kadar hemoglobin (protein dalam sel darah merah yang membawa oksigen ke seluruh tubuh). Keberkesanan Cerdelga juga ditunjukkan dalam kajian lain yang melibatkan 160 pesakit dengan penyakit Gaucher tipe 1 yang sebelumnya telah dirawat dengan terapi penggantian enzim yang tidak ada dan yang gejala penyakitnya berada di bawah Sebilangan pesakit dirawat dengan Cerdelga, sementara yang lain dirawat dengan terapi penggantian enzim. Kajian ini mendapati bahawa, setelah satu tahun menjalani rawatan, penyakit ini tetap stabil pada 85% subjek yang dirawat dengan Cerdelga berbanding 94% pesakit yang meneruskan terapi penggantian enzim.
Apakah risiko yang berkaitan dengan Cerdelga - quallustat?
Kesan sampingan yang paling biasa dengan Cerdelga (yang mungkin mempengaruhi lebih dari 1 dari 10 orang) adalah cirit-birit, yang mempengaruhi kira-kira 6 dari 100 pesakit. Sebilangan besar kesan sampingan adalah ringan dan sementara. Untuk senarai penuh kesan sampingan yang dikesan dengan Cerdelga, lihat pakej risalah. Cerdelga tidak boleh dikombinasikan dengan ubat-ubatan tertentu yang boleh mengganggu kemampuan tubuh untuk memecahnya, kerana gangguan ini dapat mempengaruhi kadar darah Cerdelga. Untuk senarai penuh sekatan, lihat risalah pakej.
Mengapa Cerdelga - kelayakan diluluskan?
Jawatankuasa Agensi untuk Produk Ubat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) memutuskan bahawa manfaat Cerdelga lebih besar daripada risikonya dan mengesyorkan agar ia disetujui untuk digunakan di EU. Cerdelga telah terbukti berkesan dalam memperbaiki gejala penyakit. Sebilangan besar pesakit yang sebelumnya tidak dirawat dengan penyakit Gaucher tipe 1, serta mengekalkan penyakit stabil pada kebanyakan pesakit yang sebelumnya dirawat dengan terapi penggantian enzim. Namun, sebilangan kecil pesakit (kira-kira 15%) adalah pesakit yang beralih dari terapi penggantian enzim ke Cerdelga tidak bertindak balas secara optimum setelah satu tahun rawatan. Pilihan rawatan lain harus dipertimbangkan untuk pesakit ini. Perkembangan penyakit harus dipantau secara berkala pada semua pasien yang beralih dari terapi. Enzim pengganti Cerdelga Mengenai keselamatan, walaupun kesan sampingannya adalah kebanyakannya ringan dan sementara, CHMP mengesyorkan untuk menyelidiki keselamatan jangka panjang ubat ini.
Apakah langkah-langkah yang diambil untuk memastikan penggunaan Cerdelga - memenuhi syarat?
Rancangan pengurusan risiko telah dikembangkan untuk memastikan bahawa Cerdelga digunakan seaman mungkin. Berdasarkan rancangan ini, maklumat keselamatan telah ditambahkan ke ringkasan ciri produk dan risalah paket untuk Cerdelga, termasuk langkah berjaga-jaga yang harus diikuti oleh profesional dan pesakit kesihatan. Di samping itu, syarikat yang memasarkan Cerdelga akan menyediakan bahan-bahan pendidikan kepada para doktor dan pesakit untuk memastikan bahawa hanya orang dengan penyakit Gaucher tipe 1 yang dirawat dengan Cerdelga dan ubat tersebut tidak digunakan bersama dengan ubat-ubatan lain yang dapat mengubah kadar darah mereka secara signifikan. Semua pesakit yang diberi Cerdelga akan menerima kad amaran. Syarikat itu juga akan menyimpan daftar pesakit yang dirawat dengan Cerdelga untuk menilai keselamatan jangka panjang ubat tersebut. Maklumat lebih lanjut boleh didapati dalam ringkasan rancangan pengurusan risiko.
Maklumat lebih lanjut mengenai Cerdelga - quallustat
Pada 19 Januari 2015, Suruhanjaya Eropah memberikan "Kebenaran Pemasaran" untuk Cerdelga, yang berlaku di seluruh Kesatuan Eropah. Untuk maklumat lebih lanjut mengenai terapi Cerdelga, baca risalah pakej (disertakan dengan EPAR) atau berjumpa dengan doktor atau ahli farmasi anda. Ringkasan pendapat Jawatankuasa Produk Ubat Anak Yatim untuk Cerdelga boleh didapati di laman web Agensi: ema.Europa.eu/Cari ubat / Ubat-ubatan manusia / Penetapan penyakit jarang. Kemas kini terakhir ringkasan ini: 01-2015.
Maklumat mengenai Cerdelga - quallustat yang diterbitkan di halaman ini mungkin sudah lapuk atau tidak lengkap. Untuk penggunaan maklumat ini dengan betul, lihat halaman Penafian dan maklumat berguna.
