Apa itu Orphacol - Asid kolik dan untuk apa ia digunakan?
Orphacol adalah ubat yang mengandungi asid kolik, zat yang terdapat dalam hempedu yang digunakan untuk mencerna lemak. Orphacol ditunjukkan untuk rawatan orang dewasa dan kanak-kanak dari usia satu bulan yang tidak dapat menghasilkan hempedu kerana "kelainan genetik. Ia digunakan pada pesakit yang tidak mempunyai jumlah yang cukup dari dua enzim hati tertentu (3β-hidroksi-Δ5 -C27-steroid oxidoreductase atau 3-oxo-Δ4-steroid-5β-reductase). "Asid kolik. Apabila terdapat kekurangan asid hempedu primer ini, tubuh menghasilkan asid hempedu yang tidak normal yang dapat merosakkan hati, mengakibatkan kegagalan hati yang teruk. Oleh kerana bilangan pesakit dengan kesilapan sintesis asid hempedu primer yang rendah adalah penyakit ini. jarang ', dan Orphacol ditetapkan sebagai' ubat yatim '(ubat yang digunakan untuk penyakit jarang) pada 18 Disember 2002.
Bagaimana Orphacol digunakan - Asid kolik?
Ubat ini hanya boleh didapati dengan preskripsi dan rawatan dengan Orphacol harus dimulakan dan dipantau oleh doktor yang pakar dalam penyakit hati. Orphacol boleh didapati dalam bentuk kapsul dan harus diambil kira-kira pada waktu yang sama setiap hari dengan makan. Dos harian antara 5 dan 15 mg per kg berat badan, disesuaikan untuk setiap pesakit mengikut status asid hempedu, bermula dari dos harian minimum 50 mg hingga dos maksimum 500 mg. Pada kanak-kanak yang tidak dapat menelan kapsul , kandungannya dapat ditambahkan ke dalam susu botol atau jus buah.Rawatan harus dihentikan sekiranya fungsi hati tidak bertambah baik dalam masa tiga bulan.
Bagaimana Orphacol - Asid kolik berfungsi?
Asid kolik adalah asid hempedu utama utama yang dihasilkan oleh hati. Asid kolik yang terdapat dalam Orphacol menggantikan asid kolik yang harus dihasilkan oleh tubuh pesakit. Melakukannya membantu mengurangkan pengeluaran asid hempedu yang tidak normal dan mendorong aktiviti normal hempedu dalam sistem pencernaan, melegakan gejala keadaan.
Apakah faedah yang ditunjukkan oleh Orphacol - Asid kolik semasa kajian?
Oleh kerana asid kolik adalah bahan yang diketahui dan penggunaannya dalam kekurangan enzim ini sudah terbukti, pemohon menyampaikan data dari literatur ilmiah. (38 pesakit dengan kekurangan oksidoreduktase 3β-hidroksi-Δ5-C27-steroid dan 11 pesakit dengan kekurangan 3-oxo-Δ4-steroid-5β-reduktase). Dia kemudian membandingkan kesan pada 28 subjek yang dirawat dengan asid kolik berbanding dengan kesan pada pesakit yang dirawat dengan asid hempedu yang berlainan atau tidak menjalani terapi penggantian. Dari literatur ilmiah, menunjukkan bahawa rawatan dengan asid kolik mengurangkan jumlah asid hempedu yang tidak normal pada pesakit, memulihkan fungsi hati yang normal dan menyumbang kepada kelewatan atau mencegah perlunya transplantasi hati. .
Apakah risiko yang berkaitan dengan Orphacol - Asid kolik?
Kesan sampingan yang dilihat pada Orphacol adalah cirit-birit, gatal-gatal, peningkatan transaminase (enzim hati) dan kadang-kadang batu empedu, walaupun frekuensi mereka tidak dapat dianggarkan dengan pasti dari data terhad yang ada. Orphacol tidak boleh digunakan pada orang yang mungkin hipersensitif (alergi) terhadap asid kolik atau bahan lain. Ia tidak boleh digunakan pada pesakit yang mengambil phenobarbital, ubat yang digunakan untuk merawat epilepsi.
Mengapa Orphacol - Asid kolik diluluskan?
Jawatankuasa Agensi untuk Produk Ubat untuk Kegunaan Manusia (CHMP) menyatakan bahawa penggunaan asid kolik dalam rawatan kesilapan sintesis asid hempedu primer telah terbukti dalam amalan perubatan dan didokumentasikan dengan baik dalam literatur saintifik, walaupun jumlah kes yang didokumentasikan rendah kerana keadaan yang jarang berlaku. Oleh itu, dia memutuskan bahawa manfaat Orphacol lebih besar daripada risikonya dan mengesyorkan agar diberikan 'kebenaran pemasaran' untuk ubat tersebut. Orphacol dibenarkan dalam 'keadaan luar biasa' kerana tidak mungkin mendapatkan maklumat lengkap mengenai Orphacol kerana jarang penyakit ini. Setiap tahun Agensi Ubat Eropah akan mengkaji maklumat baru yang ada dan ringkasan ini akan dikemas kini dengan sewajarnya.
Maklumat apa yang masih ditunggu untuk Orphacol - Asid Cholic?
Oleh kerana Orphacol telah diberi otorisasi dalam keadaan luar biasa, syarikat yang memasarkan Orphacol akan membuat pangkalan data pesakit yang dirawat dengan Orphacol untuk memantau keselamatan dan keberkesanan rawatan dan akan menyampaikan hasilnya kepada CHMP secara berkala dan khusus.
Apakah langkah-langkah yang diambil untuk memastikan penggunaan Orphacol - Cholic acid yang selamat dan berkesan?
Pelan pengurusan risiko telah dikembangkan untuk memastikan bahawa Orphacol digunakan dengan selamat mungkin. Berdasarkan rancangan ini, maklumat keselamatan telah ditambahkan ke ringkasan ciri produk dan risalah paket untuk Orphacol, termasuk langkah berjaga-jaga yang harus diikuti oleh profesional dan pesakit kesihatan. Syarikat yang membuat Orphacol juga akan memberi doktor di semua Negara Anggota yang ingin memberi Orphacol satu dokumen yang mengandungi literatur mengenai produk dan maklumat yang berkaitan dengan diagnosis keadaan yang betul, risiko kesan sampingan dan penggunaan ubat yang betul.
Maklumat lanjut mengenai Orphacol - Asid Cholic
Pada 12 September 2013, Suruhanjaya Eropah memberikan "Kebenaran Pemasaran" untuk Orphacol, yang berlaku di seluruh Kesatuan Eropah. Untuk maklumat lebih lanjut mengenai terapi Orphacol, baca risalah pakej (disertakan bersama EPAR) atau berjumpa dengan doktor anda atau ahli farmasi. Ringkasan pendapat Jawatankuasa Produk Ubat Anak Yatim untuk Orphacol boleh didapati di laman web Agensi: ema.Europa.eu/Cari ubat / Ubat-ubatan manusia / Penetapan penyakit jarang. Kemas kini terakhir ringkasan ini: 09-2013.
Maklumat mengenai Orphacol - Asid kolik yang diterbitkan di halaman ini mungkin sudah lapuk atau tidak lengkap. Untuk penggunaan maklumat ini dengan betul, lihat halaman Penafian dan maklumat berguna.
