Apa itu Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate dan untuk apa ia digunakan?
Ravicti adalah ubat yang digunakan untuk rawatan jangka panjang gangguan kitaran urea pada orang dewasa dan kanak-kanak berusia dua bulan dan lebih tua apabila penyakit ini tidak dapat diatasi dengan perubahan diet sahaja. Pesakit dengan gangguan kitaran urea. Kitaran urea gagal menghilangkan nitrogen sisa dari badan kerana kekurangan enzim hati tertentu. Di dalam badan, nitrogen sisa diubah menjadi ammonia, yang berbahaya jika terkumpul. Ravicti digunakan pada pesakit dengan kekurangan satu atau lebih enzim berikut: carbamoyl phosphate synthase I, ornithine carbamyltransferase, argininosuccinate synthetase, argininosuccinate lyase, arginase I dan ornithine translocase.
Ravicti mengandungi bahan aktif gliserol phenylbutyrate.
Oleh kerana jumlah pesakit dengan gangguan kitaran urea rendah, penyakit ini dianggap 'jarang', dan Ravicti ditetapkan sebagai 'ubat yatim' (ubat yang digunakan untuk penyakit jarang) pada 10 Jun 2010.
Bagaimana Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate digunakan?
Ravicti tersedia sebagai cairan (1.1 g / ml) untuk diminum atau melalui tiub yang melalui hidung dan masuk ke perut atau yang melalui perut ke perut. Ia hanya boleh didapati dengan preskripsi dan harus diresepkan oleh doktor yang berpengalaman dalam rawatan pesakit dengan gangguan kitaran urea.
Protein adalah sumber nitrogen, oleh itu Ravicti mesti digunakan bersama dengan diet rendah protein khas untuk mengurangkan pengambilan nitrogen dan, dalam beberapa kes, makanan tambahan (berdasarkan pengambilan protein harian yang diperlukan untuk pertumbuhan dan perkembangan).
Dos Ravicti bergantung pada diet, tinggi dan berat badan pesakit. Semasa rawatan, ujian darah harus dilakukan secara berkala untuk menyesuaikan dos harian. Dos harian Ravicti harus dibahagikan kepada jumlah yang sama dan diberikan dengan setiap hidangan. Untuk maklumat lebih lanjut, lihat Ringkasan Karakteristik Produk (juga sebahagian daripada EPAR).
Terapi Ravicti mungkin diperlukan sepanjang hayat kecuali jika pesakit mendapat pemindahan hati yang berjaya
Bagaimana Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate berfungsi?
Bahan aktif dalam Ravicti, gliserol phenylbutyrate, diubah menjadi phenylacetate dalam badan.Fenylacetate bergabung dengan asid amino glutamin yang terdapat dalam protein, yang mengandungi nitrogen, untuk membentuk bahan yang dapat dihilangkan dari tubuh oleh buah pinggang.menurunkan nitrogen tahap dalam badan, mengurangkan jumlah ammonia yang dihasilkan.
Apakah faedah yang ditunjukkan Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate semasa kajian?
Kajian terhadap 88 orang dewasa dengan gangguan kitaran urea membandingkan Ravicti dengan sodium phenylbutyrate (ubat lain yang digunakan untuk merawat gangguan kitaran urea). Ukuran keberkesanan utama adalah perubahan tahap ammonia darah setelah 4 minggu rawatan. Kajian itu menunjukkan bahawa Ravicti paling efektif sama dengan ubat pembanding dalam mengawal tahap amonia dalam darah: tahap amonia rata-rata yang dianggarkan adalah sekitar 866 mikromol per liter pada pesakit yang dirawat Ravicti dan 977 mikromol per liter pada pesakit yang dirawat sodium phenylbutyrate. Data tambahan dari kajian sokongan menunjukkan kesan serupa Ravicti pada kanak-kanak berumur 2 bulan dan lebih tua.
Apakah risiko yang berkaitan dengan Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate?
Kejadian Ravicti yang paling biasa (yang mungkin mempengaruhi lebih daripada 5 dari 100 orang) adalah cirit-birit, perut kembung (gas buang), sakit kepala, selera makan menurun, muntah, letih, merasa tidak sihat dan bau kulit yang tidak normal.
Ravicti tidak boleh digunakan untuk merawat hiperammonaemia akut (kenaikan kadar amonia dalam darah secara tiba-tiba). Untuk senarai kesan sampingan lengkap yang dilaporkan bersama Ravicti dan batasannya, lihat risalah pakej.
Mengapa Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate diluluskan?
Jawatankuasa Agensi untuk Produk Ubat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) memutuskan bahawa manfaat Ravicti lebih besar daripada risikonya dan mengesyorkan agar ia diluluskan untuk digunakan di EU.
Ravicti telah terbukti berkesan dalam mengurangkan kadar ammonia dalam darah pada pesakit dengan gangguan kitaran urea. Ravicti adalah ubat pelepasan berkelanjutan, yang bermaksud bahawa bahan aktif dilepaskan dengan stabil sepanjang hari. Oleh itu, juga penghapusan sisa nitrogen berlaku secara berterusan dan ini menghasilkan kawalan tahap amonia yang lebih baik dalam darah sepanjang hari. Atas sebab yang sama, Ravicti tidak boleh digunakan untuk mengubati hiperammonaemia akut, yang memerlukan rawatan yang lebih cepat.
Lebih jauh lagi, kerana tersedia dalam formulasi cair, Komite berpendapat bahawa Ravicti mungkin lebih dapat diterima, terutama untuk anak-anak, daripada ubat-ubatan berbutir lain yang akan ditambahkan ke dalam makanan; formulasi cecair juga memudahkan pemberiannya melalui tiub pada pesakit yang tidak dapat menelan kerana masalah neurologi.
Kesan sampingan Ravicti terutama pada usus dan dianggap dapat dikendalikan. Walau bagaimanapun, data lebih lanjut mengenai keselamatan jangka panjang Ravicti ditunggu.
Apakah langkah-langkah yang diambil untuk memastikan penggunaan Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate yang selamat dan berkesan?
Rancangan pengurusan risiko telah dikembangkan untuk memastikan bahawa Ravicti digunakan dengan selamat mungkin. Berdasarkan rancangan ini, maklumat keselamatan telah dimasukkan dalam ringkasan ciri produk dan risalah paket untuk Ravicti, termasuk langkah berjaga-jaga yang harus diikuti oleh profesional dan pesakit kesihatan.
Di samping itu, syarikat yang memasarkan Ravicti akan menubuhkan pendaftaran pesakit untuk mendapatkan lebih banyak maklumat mengenai faedah dan keselamatan jangka panjang ubat tersebut.
Maklumat lanjut mengenai Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate
Untuk maklumat lebih lanjut mengenai terapi Ravicti, baca risalah pakej (disertakan bersama EPAR) atau hubungi doktor atau ahli farmasi anda.
Maklumat mengenai Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate yang diterbitkan di halaman ini mungkin sudah lapuk atau tidak lengkap. Untuk penggunaan maklumat ini dengan betul, lihat halaman Penafian dan maklumat berguna.
